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儿童及青少年正处于生长发育的关键阶段，罕见病的发生对这个阶段的健康成长构成严峻的挑战。难治性全身型重症肌无力（以下简称gMG）是一种罕见的、致残性、慢性自身免疫性神经肌肉疾病，主要表现为肌肉功能丧失及严重衰弱，严重影响患儿的肌肉功能、生长发育和生活质量。85%的gMG患者为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，这意味着他们体内会产生特定的抗体（抗AChR抗体），这些抗体与神经肌肉接头（NMJ，即神经细胞与其控制的肌肉之间的连接点）的信号受体结合。这种结合会激活防御感染侵袭的补体系统，从而导致免疫系统攻击神经肌肉接头，进而引发炎症，造成大脑与肌肉之间的信号传递受阻。gMG在任何年龄段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性。最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、呛咳、极端疲劳和呼吸衰竭。

难治性gMG是对常规免疫治疗药物反应有限、不能耐受药物不良反应或病情易反复、难以达到治疗目标的一类疾病。作为一种补体C5抑制剂，依库珠单抗是目前唯一通过Ⅲ期临床试验验证的以AChR抗体阳性难治性gMG为适应证的上市药物。近日，中国国家药品监督管理局已正式批准依库珠单抗注射液的适应证扩展至用于治疗6岁及以上AChR抗体阳性的难治性gMG儿童患者。这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。

此次获批是基于依库珠单抗在难治性gMG 儿童患者中开展的Ⅲ期临床试验（ECU-MG-303）的积极结果。这项为期26周的Ⅲ期、开放标签、全球多中心研究评估了依库珠单抗在11名12至17岁患者中的疗效和安全性。入组要求包括：受试者需为6岁至18岁以下，确诊为难治性重症肌无力且抗AChR抗体血清学检测呈阳性；此前接受过一年或更长时间的免疫抑制治疗但失败，或需要维持血浆置换（PE）或静脉注射免疫球蛋白（IVIg）以控制症状；入组时定量重症肌无力（QMG）评分≥12分，且在筛选时美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型为Ⅱ级至Ⅳ级。研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。

华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科卜碧涛教授表示，依库珠单抗是目前中国首个且唯一获批用于6岁及以上儿童难治性gMG患者的靶向治疗，填补了我国这一年龄段患者治疗选择上的空白，有助于实现对患儿早期和有效的干预，帮助他们更好地成长与生活。

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静表示，gMG严重影响患者行走、说话、呼吸以及参与日常活动的能力，给患者与其家庭造成沉重负担。依库珠单抗的本次获批，为该患者人群带来了全新的治疗选择，有望改善儿童患者的治疗结局与生活质量。

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示，从Ⅲ期研究结果来看，在gMG儿童患者中，依库珠单抗带来了长期、稳定的获益，帮助患者尽早回归正常生活，支持他们在人生关键阶段的发展。

依库珠单抗在6岁及以上儿童难治性gMG患者中的疗效和安全性，与其在成人难治性gMG临床试验中的表现一致。针对依库珠单抗用于治疗儿童难治性gMG的适应证，目前正与多个国家和地区的卫生监管机构进行或计划开展申报。依库珠单抗于2023年在中国获批用于治疗AChR抗体阳性难治性gMG成人患者。此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本以及其他国家获批用于治疗特定的成人和儿童gMG患者。

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